La thérapie génique muscle son jeu

Aujourd'hui les maladies génétiques ne sont plus une fatalité. En effet pour certaines d'entre elles, des traitements de nouvelle génération existent : les thérapies géniques. Un traitement basé sur cette approche existe par exemple depuis quelques années pour l'Amaurose congénitale de Leber/maladie de la rétine. Les maladies génétiques neuromusculaires telles que la myopathie de Duchenne sont elles aussi sur le chemin d'un traitement faisant appel à un vecteur viral. Comment un médicament basé sur les propriétés des virus peut gagner la partie contre des maladies incurables jusqu'alors ?

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